СМА – к клиническим испытаниям готов новейший ОТЕЧЕСТВЕННЫЙ ПРЕПАРАТ!

Клинические испытания российского лекарственного препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) могут начаться уже во второй половине текущего года, сообщили в пресс-службе Минздрава РФ.

Спинальная мышечная атрофия - группа наследственных заболеваний, протекающих с поражением или потерей двигательных нейронов передних рогов спинного мозга.

"Российский фармпроизводитель начал предварительное обсуждения с экспертами наилучшего дизайна клинических испытаний новейшего геннотерапевтического препарата для лечения СМА, - говорится в сообщении. - Уже летом производителем может быть подано заявление в Минздрав о проведении клинических исследований с участием пациентов".

В министерстве добавили, что по окончанию доклинических испытаний на безопасность и эффективность будет сформирован совет с участием ведущих специалистов Минздрава России и профильных научных центров, который будет контролировать ход клинических исследований.

Ранее уполномоченный при президенте РФ по правам ребенка Анна Кузнецова обратилась к председателю правительства РФ Михаилу Мишустину с просьбой рассмотреть возможность обеспечения лекарствами детей со спинальной мышечной атрофией за счет федерального бюджета. Такой запрос поступил в частности из-за того, что омбудсмену поступает "множество обращений от родителей детей, страдающих СМА" - родители жалуются на то, что они "не могут в регионе получить лекарственный препарат "Спинраза", который является одним из эффективных средств для лечения данного заболевания.

В стране насчитывается около 900 больных, страдающих СМА. На их лечение Спинразой требуется в первый год 48,2 млрд рублей.

В мире есть еще два препарата от СМА – Risdisplam от Roche (его регистрация в России в 2020 году уже анонсирована) и Zolgensma от Novartis (в компании заявляли, что регистрация препарата станет возможной после анализа регуляторных особенностей обращения препаратов генной терапии).