Пока в России зарегистрирован всего один препарат — «Спинраза» от компании Biogen. Одна инъекция стоит 125 тысяч долларов. Принимать лекарство нужно пожизненно: в первый год терапии делают шесть уколов, в последующие — по три.
Второй препарат «Золгенсма» от Novartis стоит 2,1 млн долларов, но это одна инъекция на всю жизнь, которую необходимо сделать больному ребенку до достижения двухлетнего возраста. Теперь лекарство зарегистрировано не только в США, но и в Японии. Решение регулятора на уровне Европейского союза ожидается в первой половине 2020 года.
Есть и третий препарат — «Рисдиплам» от компании Roche.
Как и «Спинраза», он требует пожизненного применения, но отличается по способу введения: «Рисдиплам» — это сироп, который нужно пить ежедневно.
Препарат пока нигде не зарегистрирован. Но на прошлой неделе Roche подала заявку на его регистрацию в российский Минздрав. Компания рассчитывает получить удостоверение в первом полугодии 2021 года. О цене «Рисдиплама» пока не сообщается, но Roche планировала установить на него стоимость ниже, чем у своих конкурентов Biogen и Novartis.
Помимо этого, в России работает программа дорегистрационного доступа к «Рисдипламу». Она дает возможность пациентам со СМА получать препарат до его регистрации в стране, если нет других доступных возможностей для лечения. Сейчас участие в программе одобрено для 38 детей со СМА 1-го типа из России. Как сообщила глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко, 27 марта стартовала программа для пациентов и со 2-м типом.